Незарегистрированный в РФ препарат «Трикафта» в форме гранул для детей в возрасте от двух до пяти лет, болеющих муковисцидозом, одобрил для закупки экспертный совет Фонда «Круг добра».

«Экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил незарегистрированный в России лекарственный препарат [с международным непатентованным наименованием (МНН)] Ивакафтор/Тезакафтор/Элексакафтор + Ивакафтор — торговое наименование «Трикафта» в форме гранул для пациентов в возрасте двух-пяти лет для включения в перечень закупок фонда. Препарат «Трикафта» для еще одной возрастной группы детей с муковисцидозом расширит врачам возможности терапии заболевания», — рассказали в фонде.

Одна из самых многочисленных групп подопечных «Круга добра» – дети, которые болеютбольные муковисцидозом, как отметили там. Экспертным советом одобрены заявки на таргетную терапию для 1 809 детей с этим заболеванием с 2021 года. При этом фонд уже обеспечивает детей от двух до пяти лет другим препаратом — «Оркамби» (МНН Ивакафтор/Лумакафтор), поскольку имеющийся «Трикафта» предназначен для возраста от шести лет.

«Круг добра» с участием регионов определит потребность в лекарстве, после прохождения всех необходимых процедур, в том числе согласования цены препарата для России. «Предполагается, что поставщик сможет обеспечить поставку детям лекарственного препарата «Трикафта» в форме гранул в январе 2025 года. Работа по организации поставок нового лекарственного препарата не отменяет решения по заявкам на 2024 год, и в этом году дети в возрасте от двух до пяти лет по-прежнему обеспечены лекарственным препаратом «Оркамби», — сообщили в фонде.

Муковисцидоз является тяжелым заболеванием легких, которое проявляется в детском возрасте. Приводит к нему генетическая мутация, из-за которой слизь, покрывающая внутреннюю поверхность легких и поджелудочной железы, становится вязкой и перестает выводиться из организма. Данный процесс приводит к размножению бактерий, в результате чего больной испытывает удушье и постоянно страдает от легочных инфекций.